TransCon® : Une puissante plateforme technologique au cœur de notre approche innovante
Au cœur de notre approche innovante se trouve TransCon, notre plateforme technologique puissante et adaptable qui mobilise des connaissances avancées en chimie pour surmonter les limites des autres approches en ajustant la durée d'action d'un médicament dans l'organisme à des niveaux thérapeutiques ciblés.
TransCon = conjugaison transitoire1-3
TransCon est l'abréviation de “transient conjugation”, ou conjugaison transitoire. La plateforme est brevetée et conçue pour lier temporairement un transporteur inerte par l’intermédiaire d’un linker à un médicament parent dont la biologie est connue pour permettre une libération prolongée.
Selon le transporteur utilisé, les promédicaments TransCon peuvent être conçus pour agir de manière systémique (dans tout le corps) ou localement (par exemple, par voie intra-tumorale) en se concentrant sur l’atteinte d’un objectif thérapeutique spécifique. TransCon est largement applicable aux protéines, aux peptides ou aux petites molécules dans plusieurs domaines thérapeutiques.
Une plateforme au cœur de l’innovation thérapeutique
Promédicament TransCon : 3 composants1-3
Les molécules TransCon sont composées de trois éléments : un médicament parent non modifié dont la biologie est connue, un transporteur inerte qui le protège et un linker qui lie temporairement les deux. Lorsqu'il est lié, le transporteur inactive et protège le médicament parent de la clairance. Lors de l'injection, les conditions physiologiques de l'organisme déclenchent la libération de la molécule mère active, non modifiée, de manière prévisible et à une vitesse prédéterminée.
Comme le médicament parent n'est pas modifié, on s'attend à ce que son mode d'action original soit maintenu.
Références
- Karpf, D.B., Pihl, S., Mourya, S., Mortensen, E., Kovoor, E., Markova, D. and Leff, J.A. (2020). A Randomized Double‐Blind Placebo‐Controlled First‐In‐Human Phase 1 Trial of TransCon PTH in Healthy Adults. Journal of Bone and Mineral Research, 35(8), pp.1430–1440. doi:https://doi.org/10.1002/jbmr.4016.
- Khan, A.A., Rejnmark, L., Rubin, M., Schwarz, P., Vokes, T., Clarke, B., Ahmed, I., Hofbauer, L., Marcocci, C., Pagotto, U., Palermo, A., Eriksen, E., Brod, M., Markova, D., Smith, A., Pihl, S., Mourya, S., Karpf, D.B. and Shu, A.D. (2021). PaTH Forward: a Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 2 Trial of TransCon PTH in Adult Hypoparathyroidism. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. doi:https://doi.org/10.1210/clinem/dgab577.
- Holten‐Andersen, L., Pihl, S., Rasmussen, C.E., Zettler, J., Maitro, G., Baron, J., Heinig, S., Hoffmann, E., Wegge, T., Krusch, M., Faltinger, F., Killian, S., Sprogoe, K., Karpf, D.B., Breinholt, V.M. and Cleemann, F. (2019). Design and Preclinical Development of TransCon PTH, an Investigational Sustained‐Release PTH Replacement Therapy for Hypoparathyroidism. Journal of Bone and Mineral Research, 34(11), pp.2075–2086. doi:https://doi.org/10.1002/jbmr.3824.